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ENSAIO CLÍNICO GTX-102

O ensaio clínico GTX-102 é conduzido pela Ultragenyx, e encontra-se com recrutamento completo para a fase 1/2. Atualmente está sendo desenhada a Fase 3. O sucesso alcançado pelo ensaio clínico GTX-102 possibilitou receber as seguintes designações conferidas pela agência norte-americana FDA (Food and Drug Administration) e EMA (European Medicines Agency): 
 

  • FDA: Orphan Drug Designation (Designação de Medicamento Órfão) 

  • FDA: Rare Pediatric Disease Designation (Designação de Doença Pediátrica Rara) 

  • FDA: Fast Track Designation from the FDA (Designação de Via Rápida) 

  • EMA: Orphan Designation (Designação de Órfã) 

  • EMA: PRIME designation (Designação PRIME)
     

Estas designações são indicativas do compromisso das agências reguladoras em apoiar o desenvolvimento acelerado e a revisão de tratamentos que prometem avanços importantes na gestão de doenças com necessidades médicas não atendidas. Isso não apenas facilita o caminho regulatório para a aprovação de medicamentos para a síndrome de Angelman, mas também potencializa a viabilidade econômico-financeira de desenvolvimento farmacêutico de opções de tratamentos medicamentosos para pacientes com a síndrome. 

Saiba mais: 
https://www.ultragenyx.com 

O ensaio clínico GTX-102 é conduzido pela Ultragenyx, e encontra-se com recrutamento completo para a fase 1/2. Atualmente está sendo desenhada a Fase 3. O sucesso alcançado pelo ensaio clínico GTX-102 possibilitou receber as seguintes designações conferidas pela agência norte-americana FDA (Food and Drug Administration) e EMA (European Medicines Agency): 
 

  • FDA: Orphan Drug Designation (Designação de Medicamento Órfão) 

  • FDA: Rare Pediatric Disease Designation (Designação de Doença Pediátrica Rara) 

  • FDA: Fast Track Designation from the FDA (Designação de Via Rápida) 

  • EMA: Orphan Designation (Designação de Órfã) 

  • EMA: PRIME designation (Designação PRIME)
     

Estas designações são indicativas do compromisso das agências reguladoras em apoiar o desenvolvimento acelerado e a revisão de tratamentos que prometem avanços importantes na gestão de doenças com necessidades médicas não atendidas. Isso não apenas facilita o caminho regulatório para a aprovação de medicamentos para a síndrome de Angelman, mas também potencializa a viabilidade econômico-financeira de desenvolvimento farmacêutico de opções de tratamentos medicamentosos para pacientes com a síndrome. 

ENSAIO CLÍNICO GTX-102

O ensaio clínico GTX-102 é conduzido pela Ultragenyx, e encontra-se com recrutamento completo para a fase 1/2. Atualmente está sendo desenhada a Fase 3. O sucesso alcançado pelo ensaio clínico GTX-102 possibilitou receber as seguintes designações conferidas pela agência norte-americana FDA (Food and Drug Administration) e EMA (European Medicines Agency): 
 

  • FDA: Orphan Drug Designation (Designação de Medicamento Órfão) 

  • FDA: Rare Pediatric Disease Designation (Designação de Doença Pediátrica Rara) 

  • FDA: Fast Track Designation from the FDA (Designação de Via Rápida) 

  • EMA: Orphan Designation (Designação de Órfã) 

  • EMA: PRIME designation (Designação PRIME)
     

Estas designações são indicativas do compromisso das agências reguladoras em apoiar o desenvolvimento acelerado e a revisão de tratamentos que prometem avanços importantes na gestão de doenças com necessidades médicas não atendidas. Isso não apenas facilita o caminho regulatório para a aprovação de medicamentos para a síndrome de Angelman, mas também potencializa a viabilidade econômico-financeira de desenvolvimento farmacêutico de opções de tratamentos medicamentosos para pacientes com a síndrome.

Saiba mais:
https://www.ultragenyx.com 

CONCLUSÃO

Esses ensaios, se realizados no Brasil, abrem uma série de possibilidades futuras e positivas para o tratamento da síndrome, ajudando a minimizar os impactos sofridos não apenas pelos indivíduos e famílias, mas também aos sistemas públicos e privados de saúde em virtude do grande número de terapias e intercorrências relacionadas, ao sistema previdenciário, à subsistência das famílias, dentre inúmeros outros impactos correlatos.


Cumpre ressaltar que, diante de uma doença hoje sem cura, mesmo um ensaio clínico, já com resultados promissores em fase 1/2, possui uma importância extrema para as famílias, sendo superado unicamente pela futura aprovação em definitivo de um tratamento.

Síndrome de Angelman
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